Alfa-mannosidosi: parere positivo del CHMP per Lamzede
Il CHMP (Committee for Human Medicinal Products) dell’EMA (European Medicines Agency) ha espresso parere positivo alla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di Lamzede (velmanase alfa), una alfa-mannosidasi ricombinante umana da utilizzarsi come terapia sostitutiva a lungo termine per i pazienti affetti da alfa-mannosidosi.
L’alfa-mannosidosi è una malattia genetica ultra-rara, con una prevalenza stimata di circa 1 paziente per milione di abitanti, causata dalla mancata funzione dell’enzima lisosomiale alfa-mannosidasi, che determina accumulo di brevi catene di zuccheri chiamate oligosaccaridi all’interno dei lisosomi delle cellule con conseguenze tossiche a livello dell’intero organismo.
La presentazione clinica della malattia varia enormemente da paziente a paziente. I casi più gravi sono generalmente evidenti nei primissimi mesi di vita e sono in genere letali.
Data la rarità della condizione, Lamzede ha ottenuto la designazione di Medicinale Orfano.
Sviluppato da Chiesi Farmaceutici dopo l’acquisizione della biotech danese Zymenex, il farmaco mira a sostituire o supplementare l’alfa-mannosidasi naturale riducendo l’accumulo degli oligosaccaridi ricchi in mannosio nei tessuti.
Il farmaco è la prima new biological entity e il secondo prodotto biotecnologico (dopo Holoclar®) per cui Chiesi ha sottomesso una richiesta per l’autorizzazione al commercio con procedura centralizzata.
I benefici di Lamzede sono stati valutati in un trial clinico multicentrico, randomizzato, ed in doppio cieco che ha coinvolto 25 pazienti. Dopo 52 settimane di trattamento il farmaco ha evidenziato una significativa diminuzione dei livelli di oligosaccaridi nel siero ed un miglioramento delle performance motorie e respiratorie dei pazienti trattati con il farmaco rispetto a quelli che hanno ricevuto placebo.
Dopo Holoclar, Zalmoxis e Oxervate continua l’affermazione del biotech italiano anche in ambito farmaceutico.