EMA: escono gli Highlights 2016 sui farmaci
In attesa del consueto Annual Report, in cui si declinano in dettaglio tutte le attività 2016, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha pubblicato gli Highlights per descrivere in termini macro i risultati del lavoro di revisione dei dossier registrativi sottomessi all’Agenzia da parte delle Case Farmaceutiche.
Quest’anno sono state 81 le positive opinions relative a richieste di autorizzazione all’immissione in commercio di prodotti farmaceutici ad uso umano, comprendenti 27 nuove sostanze attive e 16 designazioni orfane.
In leggero calo, come previsto peraltro dagli analisti, rispetto ai dati del precedente report relativo all’attività 2015 che faceva segnare 93 raccomandazioni all’approvazione con 39 nuove entità chimiche/biologiche. L’area terapeutica che ha riscosso maggior successo è quella dell’oncologia, con 17 opinioni positive seguita da Infettivologia e Cardiovascolare (14 e 9, rispettivamente).
Tra i farmaci a più elevato contenuto innovativo, segnaliamo:
- Darzalex: il primo anticorpo monoclonale anti-CD38, prodotto da cellule CHO, ed indicato per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario
- Zavicefta: una nuova associazione tra una cefalosporina di terza generazione (ceftazidime) e l’avibactam, un nuovo potente inibitore sintetico delle beta-lattamasi in grado di superare il problema delle antibiotico-resistenze dei batteri Gram-negativi
- Zalmoxis: la prima terapia cellulare basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche, in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio e sviluppata dalla milanese MolMed
- Strimvelis: la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi).
Si arricchiscono le possibilità terapeutiche anche in ambito Emofilia B, con l’introduzione di due nuove proteine ricombinanti quali:
- Idelvion proteina di fusione tra albumina ricombinante con il fattore IX della coagulazione ricombinante. La fusione genetica del cDNA di albumina umana con il cDNA del fattore IX umano
- Alprolix proteina di fusione costituita dal fattore IX della coagulazione umano ricombinante legato al dominio Fc-IgG1