Strimvelis: approvata la prima terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID
Il Comitato per i farmaci ad uso umano (Committee for Human Medicinal Products – CHMP) dell’EMA (European Medicines Agency) insieme al Comitato per le Terapie Avanzate (Committee for Advanced Therapies- CAT) hanno dato opinione positiva all’autorizzazione al commercio per Strimvelis, una terapia genica con cellule staminali per il trattamento dei pazienti con una malattia estremamente rara chiamata ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata legata al deficit di adenosina-deaminasi).
La malattia è causata da un difetto a carico del gene adenosina-deaminasi (ADA) che determina una mancata produzione dei linfociti e quindi un sistema immunitario incapace di combattere le comuni infezioni di ogni giorno. Per questo, i bambini con ADA-SCID sono identificati nell’immaginario collettivo anche come “bambini-bolla”, facendo riferimento alla toccante storia di David Vetter, il piccolo che visse 12 anni in un involucro di plastica per garantirsi un ambiente sterile al riparo da comuni virus, batteri e funghi presenti nell’ambiente.
Strimvelis (a.k.a. GSK2696273) è costituito da cellule autologhe CD34+ prelevate midollo osseo del paziente, trasdotte per esprimere la versione corretta del gene ADA e reintrodotte nel paziente stesso ed è frutto della ricerca dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET). Sviluppato nell’ambito di una collaborazione strategica siglata nel 2010 tra Ospedale San Raffaele, Telethon e la multinazionale farmaceutica GSK, Strimvelis verrà prodotto sempre in Italia, da MolMed.
Si attende ora solo la vidimazione finale dell’autorizzazione da parte della Commissione Europea, che non potrà che prendere atto dell’assoluta efficacia e sicurezza del medicinale così come apprezzato dal CHMP e dal CAT:
– tasso di sopravvivenza del 100% a 3 anni dal trattamento
– tutti i 18 bambini trattati con Strimvelis i cui dati sono stati inseriti nella richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio sono oggi in vita
– nessun evento leucemico osservato.
Un’altra grande conquista del biotech, con la seconda terapia genica approvata (la prima fu Glybera di UniQure, già partenariata con Chiesi, ndr), una grande conquista del biotech tricolore.
Osserviamo con un pizzico di rammarico che il nostro Paese non ha Aziende di dimensioni paragonabili a quelle delle grandi BigPharma, e che il marchio sullo Strimvelis sarà quello di GSK. Per questo, è ancora più importante sottolineare che servono programmi di sviluppo ed investimento nel biotech in modo tale che anche le nostre aziende possano crescere e competere con ad armi pari con i grandi competitor internazionali.